AB Science : Des avancées majeures sur le masitinib pour améliorer la survie et la qualité de vie des patients atteints de SLA

Paris, le 20 avril 2026 - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, dans lequel sont évalués les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

Une étude révélatrice

L'article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a souligné que : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. »

Il a ajouté que « la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, soulignant que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. » Ces résultats soulignent l'importance d'obtenir des preuves confirmatoires supplémentaires pour intégrer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique.

Un mécanisme d'action innovant

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a commenté : « Ces données de survie à 5 ans indiquent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait se traduire par un bénéfice clinique significatif. » Il a également noté que l'observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients où l'activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif.

Cette compréhension mécanistique suggère qu'un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, permettant ainsi une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques.

Analyse des données de survie

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

Les résultats ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offre un potentiel neuroprotecteur.

Une étude future prometteuse

Les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. La récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

À propos de l'étude AB23005

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Elle vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement.

• 408 patients seront inclus, randomisés selon un rapport 1:1.
• Les patients doivent présenter une progression normale de la maladie (décroissance fonctionnelle inférieure à 1,1 point par mois) et ne pas souffrir d'une perte totale de fonction (score d'au moins 1 pour chacun des 12 items de l'échelle ALSFRS-R).
• Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude.

Références

• Albert C. Ludolph, Terry Heiman-Patterson, Jesus S. Mora, et al. Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique traités par masitinib dans l'étude AB10015. medRxiv 2026.04.10.26350104 ; doi : https://doi.org/10.64898/2026.04.10.26350104
• Mora J.S., Genge A., Chio A., et al. Le masitinib en tant que traitement d'appoint au riluzole chez les patients atteints de SLA : un essai clinique randomisé. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21(1-2):5-14. doi:10.1080/21678421.2019.1632346
• Communiqué de presse d'AB Science du 24/02/2026.

À propos de MedRxiv

MedRxiv est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancée pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, la plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale, ciblant les mastocytes et les macrophages, des cellules essentielles pour l'immunité. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter un grand nombre de pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et dans certaines maladies du système nerveux central.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI). Notre siège social est situé à Paris, en France, et nous sommes cotés sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui ne doivent pas être considérées comme des faits historiques. Ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes qui pourraient entraîner des résultats réels différents de ceux exprimés.