AB Science : Des avancées prometteuses pour la survie et la qualité de vie des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique grâce au masitinib

Paris, le 20 avril 2026 – AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à une dose de 4,5 mg/kg/jour, dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

Des résultats encourageants pour les patients

L’article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv ici. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »

Une analyse approfondie des données

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a également commenté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il convient de noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients chez lesquels l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. »

Une étude rigoureuse et ses implications

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi que des comparables historiques, démontrant ainsi le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

• Les résultats ont révélé des bénéfices cliniques notables, avec certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels.
• Le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase, cible l'activité des microglies et des mastocytes, offrant un potentiel neuroprotecteur.
• L'analyse a montré que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, ce qui pourrait indiquer l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Possibilités d'identification précoce des patients

Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

À propos de l'étude AB23005

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Son objectif est de confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. L'étude inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction.

Conclusion

Dans l'ensemble, ces résultats soulignent l'importance de poursuivre les recherches sur le masitinib et son potentiel à améliorer la survie et la qualité de vie des patients atteints de SLA. Les découvertes récentes ouvrent la voie à des traitements plus ciblés et potentiellement plus efficaces pour cette maladie dévastatrice.

Références

• Albert C Ludolph, Terry Heiman-Patterson, Jesus S Mora, et al. Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique traités par masitinib dans l'étude AB10015. medRxiv 2026.04.10.26350104 ; doi : https://doi.org/10.64898/2026.04.10.26350104
• Mora JS, Genge A, Chio A, et al. Le masitinib en tant que traitement d'appoint au riluzole chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : un essai clinique randomisé. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21(1-2):5-14. doi:10.1080/21678421.2019.1632346
• Communiqué de presse d'AB Science du 24/02/2026 – https://www.ab-science.com/category/news/2026/

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases. AB Science a développé un portefeuille exclusif de molécules, dont le composé phare, le masitinib, est déjà homologué en médecine vétérinaire et est en cours de développement pour des applications en médecine humaine.

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